以为痛风一查竟是白血病，临床试验把三孩父亲从临终关怀线拉回

以为痛风一查竟是白血病，临床试验把三孩父亲从临终关怀线拉回

出游途中膝盖疼，他以为痛风又犯了

2024年9月，佛罗里达州三个孩子的父亲瑞安·戈佩尔在一次出行中感到膝盖疼痛。他有痛风，第一反应是老毛病又犯了。疼痛迟迟不退，他才去看医生。医生开了点药，抽了血让他回家等结果。据CBS新闻报道，两天后医生打来电话：“停下手头的一切，直接去医院。你已经没有免疫系统了，我不知道出了什么问题，马上就去。”

肿瘤医生现身病房，确诊急性髓系白血病

在医院复查血象时，走进病房的是一位肿瘤医生。“我当时还问：你来干什么，我就是膝盖疼。”戈佩尔回忆说。对方告诉他：你得的是白血病。活检确诊为急性髓系白血病（AML），一种侵袭性极强的血癌，克利夫兰诊所给出的数据是五年生存率约30%。确诊时他的病情已极危重，器官濒临衰竭。

病情太重，医生建议家属准备临终关怀

医生没有把最坏的消息告诉病人本人，而是告诉了他的女友：考虑临终关怀吧，做安排吧，“他出不来了”。当时戈佩尔49岁。据雅虎和美联社系媒体转述，他女友拒绝接受这个结论，坚持要换一家医院再看一次。

转院迈阿密，查出高危基因型白血病

两人最终转到迈阿密的西尔维斯特综合癌症中心。接诊的血液肿瘤医生贾斯汀·沃茨确诊之余还发现，戈佩尔的AML属于“预后不良型”：基因构成决定了传统化疗很可能压不住病，反而把人拖垮。常规路走不通，剩下的选择不多了。

只剩一个名额，两药连击专治高龄型病

转机出现在沃茨主持的一项二期临床试验：把两种本来给老年AML患者的药，拿来试治年轻人，而戈佩尔的基因图谱恰恰像七八十岁的患者，正合适。方案是连吃28天药片，第一周每天再加一次输液。试验恰好还剩最后一个名额。开始治疗的第一天，女友送了他一本日志，他在扉页写下：“我还没完。”

28天试验，36人中有25人肿瘤缩小消失

据发表在血液学期刊《Haematologica》9月号的数据，36名受试者中有25人在28天疗程中肿瘤缩小或消失，其中19人达到完全缓解。戈佩尔就是缓解者之一。沃茨说，试验结束后他仍需骨髓移植重建免疫系统——这一步对白血病患者可能根治，而受试者中超过一半最终做了移植。

两个姐姐全相合，移植手术如期完成

幸运的是，戈佩尔的两个姐姐都是完全配型。2024年11月26日，他在移植与细胞治疗专家拉扎罗斯·莱卡基斯的主刀下接受骨髓移植。“是我姐姐救了我的命。”他说。术后他在医院住了三周，又回家隔离了100天。

两年无癌生存，老药新用惠及年轻患者

如今戈佩尔已无癌生存两年。当年被判定“出不了院”的人，回到了三个孩子身边。这项试验的意义不止救一个人：它证明老年AML的两药方案可以前移，用在基因型相似的年轻高危患者身上。沃茨表示，这个当初看起来毫无希望的结果，现在成了改写治疗版图的一块砖。