無化療靶向聯合方案刷新三期生存臨牀紀錄
GIMEMA於2026年11月11日公佈代號ALL2820的全球多中心隨機對照三期臨牀試驗數據。研究針對新確診的成人費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病患者，採用普納替尼聯合博納吐單抗一線方案，其無事件生存率顯著優於傳統伊馬替尼聯合化療。該試驗招募320餘名初治成人Ph+ ALL患者，對照組接受一代酪氨酸激酶抑制劑伊馬替尼聯合強化化療。
據Targeted Oncology與《血液》報道，主審研究員羅賓·福阿教授在學術研討會上作主題報告，稱ALL2820試驗證實普納替尼與博納吐單抗聯合實現深度分子學緩解率與長期生存期雙重跨越，並指出該精準聯合方案顯著降低治療相關感染致死率與嚴重器官毒性。聯合治療組3年無事件生存率達84.5%，對照組爲61.2%；深度完全分子學緩解率在治療後第3週期突破72%。
Ph+ ALL由BCR-ABL1融合基因驅動，使用早期靶向藥物後易誘發致命T315I看門人突變。普納替尼具備克服T315I耐藥位點的結構活性，與博納吐單抗協同應用。臨牀研究團隊指出，聯合治療組中僅有極少數患者需要接受異基因造血幹細胞移植。
美國國家綜合癌症網絡與歐洲血液學學會的專家組已啟動緊急審評程序，擬將普納替尼聯合博納吐單抗升級爲成人Ph+ ALL的最高級別推薦一線治療方案。製藥企業準備向美國FDA與歐洲藥品管理局遞交擴大適應症的上市申請。
