环状RNA首现人体数据：中国公司RiboX用一次输注缓解放疗后口干

环状RNA首现人体数据：中国公司RiboX用一次输注缓解放疗后口干

六名患者单次输注，唾液分泌明显回升

中国生物科技公司 RiboX Therapeutics 公布了环状 RNA疗法的首批人体临床数据。据俄罗斯科学媒体 nplus1 报道，RiboX 与爱荷华大学的 Henry Hoffman 团队公布了 SPRINX-1 一期临床（NCT06714253）首批六名受试者的结果：受试者平均年龄 67.7 岁，男女各半，全部至少两年处于头颈部肿瘤放疗后的严重口干状态。给药方式是单次输注，直接注入一侧腮腺导管。

药物本体：包裹水通道蛋白1的脂质纳米颗粒

据 Morningstar 转载的 Business Wire 新闻稿，RXRG001 是一种脂质纳米颗粒（LNP）配制的环状 RNA，编码人类水通道蛋白-1（AQP1），用于在体内转导残余唾液腺上皮。Frontiers in Biomolecular Science 的综述确认其适应症为放射诱导的口干症与唾液分泌减少，处于 I/II 期，试验编号 NCT06714253。

新英格兰医学杂志同步发表

据 Yahoo Finance 转载的公司新闻稿，前期结果已发表于《新英格兰医学杂志》（nplus1 给出 DOI：10.1056/NEJMc2604891）。公司称这是环状 RNA 首次用于人体的治疗性应用，并称 RXRG001 近期获得美国 FDA 的再生医学先进疗法（RMAT）资格。

疗效数字：三个月非刺激唾液流量最高涨450%

按 Business Wire 新闻稿，在首批 4 微克剂量组的三名患者中，第三个月相对基线的改善幅度为：非刺激唾液流量 47%、300% 与 450%；刺激唾液流量 55%、1450% 与 131%。10 微克剂量组观察到可比提升。改善在第 7 天即可显现，并维持至第 6 个月。Business Wire 新闻稿称，主观口干问卷（XQ）评分在首月内即快速改善，并持续至两组各自的最新随访。

安全性：严重不良反应未出现

nplus1 报道，最早接受最低剂量的六名患者中未出现严重不良反应。Frontiers 综述另称，非临床实验已确认单次注射可将唾液流量改善维持约四周。

环状结构抗降解，免疫激活更弱

据生醫日報，环状 RNA 无需加帽修饰、环状结构天然抗降解、翻译持续时间更长，理论半衰期可达线性 mRNA 的 3 至 5 倍，有望降低给药频次与剂量。Frontiers 综述称，环状 RNA 缺乏5′ 与 3′ 端，不被 RIG-I 等胞质 RNA 感受器识别，先天免疫激活更弱。

头颈癌放疗后长期口干群体

据 nplus1，试验针对的是放疗后至少两年仍受严重口干困扰的患者。nplus1 提到，临床虽可开具促唾液分泌药物，但出汗过多、胃肠道不适与心律不齐等副作用使不少患者不愿使用，部分患者的腺体损伤严重到对药物已无反应。

竞争格局：波士顿三家初创获巨额押注

Endpoints News 报道，风险资本与药企已向波士顿地区三家开发下一代 mRNA 技术的初创公司投入数十亿美元，RiboX 的数据正是在这一赛道上首次出现的环状 RNA 人体证据。生醫日報则指出，目前全球进入临床阶段的环状 RNA 候选药物不超过 5 个。

谨慎解读：六人、开放标签、无对照

矩阵新闻（matrixnews）在其报道中明确指出，公开信息未说明数据的具体内容与涉及人数，疗效意义在缺少更多信息时无法评估。nplus1 也强调这是开放标签、非随机的一期试验早期结果。

入组扩展与资格兑现有待兑现

据生醫日報，RiboX 成立于 2021 年，已完成数千万元美元量级融资，主要投资方包括中国头部生命科学基金。同济大学与复旦大学等机构的研究团队也在环状 RNA 表达平台方向有相关布局。RiboX 的下一步是把 SPRINX-1 推进到更大规模、对照更严格的设计，并让 RMAT 资格转化为加速审批通道上的实际推进。

市场侧的第三组数字

据日商環球訊息有限公司报告，circRNA-LNP 制剂市场 2025 年规模为 5.4174 亿美元，预计 2032 年增至 12.8426 亿美元，复合年增长率 13.12%。生醫日報另引述数据，全球 mRNA 疗法市场 2023 年约 250 亿美元，预计 2030 年达 950 亿美元。