口服激酶抑制剂获批打破手术切除局限
美国食品药品监督管理局（FDA）11月10日正式批准口服小分子激酶抑制剂匹米替尼（商品名：Pimjetmi）上市，用于治疗无法耐受手术切除的有症状腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。根据FDA肿瘤卓越中心公布的正式批准文件，匹米替尼由德国默克旗下EMD Serono负责全美商业化推广；该药物由中国和誉医药自主研发。FDA审评专家在通告中指出，匹米替尼为严重关节障碍患者提供每日一次口服靶向选择。
腱鞘巨细胞瘤是一种起源于关节滑膜或腱鞘的局部侵袭性罕见肿瘤，主要侵犯中青年患者的膝关节、踝关节或手部关节；以往反复手术切除极易导致严重关节僵硬甚至截肢致残。FDA的批准主要基于代号为MANEUVER的全球多中心随机双盲三期临床试验，试验招募近百名中重度局部进展期患者。
临床数据显示，每日口服50毫克匹米替尼治疗组患者的客观肿瘤缩小率（ORR）达到54%，显著优于安慰剂对照组的3.2%；患者静息关节疼痛评分和关节活动度均表现出统计学意义的持续改善。匹米替尼通过高选择性阻断集落刺激因子-1受体（CSF-1R）信号转导通路，精准切断肿瘤微环境中巨噬细胞的滋养信号；由于靶向选择性极高，该药避免了同类早期竞品引发的严重皮肤毒性与肝损伤风险。
该药在欧洲药品管理局与中国国家药监局的上市申请也已处于审评冲刺阶段。默克集团表示，公司已启动患者用药援助项目，协助未参保或共付比例过高的低收入患者获取药品。
