首款Menin抑制剂直接阻断异常蛋白复合物靶向白血病基因转录
2026年11月15日，美国FDA批准首款Menin抑制剂Revuforj，用于治疗携带KMT2A基因易位的1岁及以上复发或难治性急性白血病成人与儿童患者；该药由辛达克斯制药（Syndax Pharmaceuticals）研发，通用名revumenib（瑞武美尼），为全球首个且目前唯一获批上市的小分子口服Menin抑制剂。
KMT2A易位约占儿童急性白血病的10%至15%、成人病例的5%至10%；Revuforj靶向结合Menin蛋白与KMT2A融合蛋白的结合口袋，变构破坏致癌转录激活复合物，关闭HOXA9等致癌基因表达，诱导恶性原始母细胞分化为成熟良性血细胞。据BioSpace与路透社驻华盛顿医疗记者联合报道，AUGMENT-101关键临床试验中，可评估成人与儿童患者CR/CRh客观缓解率达21.2%，中位缓解持续时间6.4个月，近四成获得完全缓解的患者桥接并完成异体骨髓干细胞移植。
FDA在批准Revuforj说明书的同时施加黑框安全警告（Boxed Warning），涉及分化综合征与心电图QT间期延长风险；试验数据显示，分化综合征发生率约16%，严重3级反应发生率达2.9%。FDA要求处方医师对疑似症状保持警惕，出现相关体征必须立即静脉注射高剂量地塞米松皮质类固醇药物；FDA说明书规定基线心电图与电解质（包括血清镁与钾）监测标准，与CYP3A4强效抑制剂联用时依规下调口服给药剂量。
