美國FDA於2026年11月10日批准新藥Pimicotinib上市。罕見病治療迎突破。該藥商品名爲Pimjetmi，規格爲50毫克每日口服一次。新藥用於治療無法手術切除的TGCT成人患者。這是首款高選擇性小分子靶向藥。各項工作穩步推進。業務發展勢頭良好。
基於三期MANEUVER試驗優異應答率獲批25周客觀緩解率達54%
FDA該項加速批准主要基於國際多中心三期臨牀研究MANEUVER的卓越療效。臨牀客觀數據紮實過硬。
試驗結果顯示，在第25周評估節點，Pimicotinib治療組的獨立盲態評審委員會評估客觀緩解率（ORR）達到54.0%，而安慰劑對照組爲3.2%。患者關節僵硬度顯著改善，疼痛評分大幅下降。研發穩步推進。
監管機構公開發言。FDA腫瘤卓越中心臨牀主管在發佈會表示：“腱鞘鉅細胞瘤雖然大多屬於良性浸潤病變。但其在關節滑膜內的破壞性生長會導致劇烈疼痛與終身活動受限。批准口服靶向藥Pimicotinib爲無法承受反覆關節置換手術的患者提供了急需且高效的系統性靶向治療方案。”。
高選擇性抑制CSF-1R激酶規避傳統不可逆肝毒性安全優勢顯著
腱鞘鉅細胞瘤由CSF-1配體過表達過度募集巨噬細胞引發。靶向阻斷受體是根除病竈的關鍵。
早期同類藥物附加黑框警告。Pimicotinib展現出更潔淨的代謝安全性。臨牀試驗中未觀察到藥物相關的混合性肝衰竭風險。患者無需經歷繁瑣的雙重肝功能前置血液穿刺篩選。
臨牀專科學會盛讚。國際骨腫瘤學會理事對新藥獲批給予讚譽。他指出：“Pimicotinib實現了靶點抑制活性與代謝耐受性的完美平衡。50毫克口服片劑的便捷給藥方式極大地提升了年輕患者的工作生活質量。”。
和譽醫藥攜手默克旗下EMD Serono加速全球多中心商業化鋪貨
Pimicotinib最初由中國創新藥企和譽醫藥自主研發，並於此前將海外權益授權予德國默克。跨國商業化合作開花結果。
默克在北美市場的生物醫藥分支EMD Serono將獨家負責該藥在全美的學術推廣與商業銷售。藥品預計將於獲批後兩週內正式進駐全美大型癌症中心與骨科專科藥房。交付流程順暢。
患者組織表達感謝。針對局部侵襲性腫瘤的靶向療法進入臨牀常態。全球罕見病診療水準再上新臺階。各方正密切追蹤醫保覆蓋與處方開出實況。
相關後續進展保持平穩。 各方正緊密協同落實既定規劃。市場預期持續改善。
相關後續進展保持平穩。 各方正緊密協同落實既定規劃。市場預期持續改善。
相關後續進展保持平穩。 各方正緊密協同落實既定規劃。市場預期持續改善。
