環狀RNA首現人體數據：中國公司RiboX用一次輸注緩解放療後口乾
六名患者單次輸注，唾液分泌明顯回升
中國生物科技公司 RiboX Therapeutics 公佈了環狀 RNA療法的首批人體臨牀數據。據俄羅斯科學媒體 nplus1 報道，RiboX 與愛荷華大學的 Henry Hoffman 團隊公佈了 SPRINX-1 一期臨牀（NCT06714253）首批六名受試者的結果：受試者平均年齡 67.7 歲，男女各半，全部至少兩年處於頭頸部腫瘤放療後的嚴重口乾狀態。給藥方式是單次輸注，直接注入一側腮腺導管。
藥物本體：包裹水通道蛋白1的脂質納米顆粒
據 Morningstar 轉載的 Business Wire 新聞稿，RXRG001 是一種脂質納米顆粒（LNP）配製的環狀 RNA，編碼人類水通道蛋白-1（AQP1），用於在體內轉導殘餘唾液腺上皮。Frontiers in Biomolecular Science 的綜述確認其適應症爲放射誘導的口乾症與唾液分泌減少，處於 I/II 期，試驗編號 NCT06714253。
新英格蘭醫學雜誌同步發表
公司稱這是環狀 RNA 首次用於人體的治療性應用，並稱 RXRG001 近期獲得美國 FDA 的再生醫學先進療法（RMAT）資格。
療效數字：三個月非刺激唾液流量最高漲450%
按 Business Wire 新聞稿，在首批 4 微克劑量組的三名患者中，第三個月相對基線的改善幅度爲：非刺激唾液流量 47%、300% 與 450%；刺激唾液流量 55%、1450% 與 131%。10 微克劑量組觀察到可比提升。改善在第 7 天即可顯現，並維持至第 6 個月。Business Wire 新聞稿稱，主觀口乾問卷（XQ）評分在首月內即快速改善，並持續至兩組各自的最新隨訪。
安全性：嚴重不良反應未出現
nplus1 報道，最早接受最低劑量的六名患者中未出現嚴重不良反應。Frontiers 綜述另稱，非臨牀實驗已確認單次注射可將唾液流量改善維持約四周。
環狀結構抗降解，免疫激活更弱
據生醫日報，環狀 RNA 無需加帽修飾、環狀結構天然抗降解、翻譯持續時間更長，理論半衰期可達線性 mRNA 的 3 至 5 倍，有望降低給藥頻次與劑量。Frontiers 綜述稱，環狀 RNA 缺乏5′ 與 3′ 端，不被 RIG-I 等胞質 RNA 感受器識別，先天免疫激活更弱。
頭頸癌放療後長期口乾羣體
據 nplus1，試驗針對的是放療後至少兩年仍受嚴重口乾困擾的患者。nplus1 提到，臨牀雖可開具促唾液分泌藥物，但出汗過多、胃腸道不適與心律不齊等副作用使不少患者不願使用，部分患者的腺體損傷嚴重到對藥物已無反應。
競爭格局：波士頓三家初創穫鉅額押注
Endpoints News 報道，風險資本與藥企已向波士頓地區三家開發下一代 mRNA 技術的初創公司投入數十億美元，RiboX 的數據正是在這一賽道上首次出現的環狀 RNA 人體證據。生醫日報則指出，目前全球進入臨牀階段的環狀 RNA 候選藥物不超過 5 個。
謹慎解讀：六人、開放標籤、無對照
矩陣新聞（matrixnews）在其報道中明確指出，公開信息未說明數據的具體內容與涉及人數，療效意義在缺少更多信息時無法評估。nplus1 也強調這是開放標籤、非隨機的一期試驗早期結果。
入組擴展與資格兌現有待兌現
據生醫日報，RiboX 成立於 2021 年，已完成數千萬元美元量級融資，主要投資方包括中國頭部生命科學基金。同濟大學與復旦大學等機構的研究團隊也在環狀 RNA 表達平臺方向有相關佈局。RiboX 的下一步是把 SPRINX-1 推進到更大規模、對照更嚴格的設計，並讓 RMAT 資格轉化爲加速審批通道上的實際推進。
市場側的第三組數字
生醫日報另引述數據，全球 mRNA 療法市場 2023 年約 250 億美元，預計 2030 年達 950 億美元。
