专注于罕见呼吸系统疾病的生物制药公司Savara于2026年4月15日宣布，美国食品药品监督管理局已将其核心在研药物吸入用莫克司亭溶液用于治疗自身免疫性肺泡蛋白质沉积症的生物制品许可申请审评期顺延3个月。该申请目前正在优先审评程序下接受审查。美国处方药用户费用法案的目标行动日期由原定的2026年8月22日调整为2026年11月22日。监管机构并未在通知中对该药的安全性、有效性或生产工艺提出任何异议。
答复问询构成重大修订 审评行动日顺延至11月
根据Savara公告，美国食品药品监督管理局判定该公司近期针对监管机构信息问询所提交的答复构成了对申请文件的重大修订。按照标准法定程序，重大修订自动触发审评周期顺延3个月。审评团队将以此充分评估补充材料。
莫克司亭在美国已获快速通道资格、突破性疗法认定及孤儿药资格，并在欧洲获孤儿药资格，在英国获创新通行证及前沿创新药物认定。美国监管机构曾于2025年5月对早期申请发出拒绝受理函。Savara补充完善后于2025年10月重新递交，并在2026年2月获正式受理与优先审评。此次延期体现出药政机构对罕见病生物制品审评的严谨性。
恢复巨噬细胞活性 修复肺泡微环境清除功能
自身免疫性肺泡蛋白质沉积症是一种威胁呼吸功能的罕见慢性肺病。其病理机制在于患者体内产生针对粒细胞巨噬细胞集落刺激因子的中和性自身抗体。肺泡巨噬细胞因此受损，无法正常清除由脂质与蛋白质构成的肺表面活性物质。
由于自身抗体阻断，过量表面活性物质在肺泡内异常积聚，阻碍肺泡气体交换。患者出现进行性加重的气促、活动耐力下降、咳嗽与乏力。严重者继发肺纤维化或需接受全肺灌洗。莫克司亭是一种重组人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子，通过外源性补充蛋白激活巨噬细胞，恢复表面活性物质清除功能。该药采用帕里医药专用的电子雾化吸入系统给药，直接作用于肺部病灶。局部浓度提高的同时，全身暴露降低。
3期试验显示弥散功能改善 达成主要疗效终点
支持该药申请的关键证据来自全球3期IMPALA-2临床试验。该试验在16个国家的43个研究中心开展，共纳入164名成年患者。受试者中81人每日吸入300微克莫克司亭，83人接受安慰剂。双盲治疗为期48周。
试验主要终点为第24周经血红蛋白校正的一氧化碳弥散量占预计值百分比自基线的变化。结果显示，治疗24周时莫克司亭组改善9.8%，安慰剂组仅改善3.8%。治疗差异达6.0%，具有统计学显著意义。至第48周时，莫克司亭组改善达11.6%，安慰剂组为4.7%。两组差异达6.9%，证实了疗效的持久性。
此外，圣乔治呼吸问卷评分与运动耐量指标均显著改善。莫克司亭耐受性良好，不良事件多为轻至中度。患者已进入96周开放标签扩展期。若顺利获批，该药有望成为该病首个针对病因的吸入靶向生物疗法。
